Спасут всех: Как в РФ будут лечить детей со СМА и другими редкими болезнями

У детей со спинально мышечной атрофией (СМА) появился шанс на полноценное лечение. По данным фонда «Круг добра», до конца года дорогостоящими препаратами будут обеспечены все дети со СМА. Под вопросом пока остается препарат «Золгенсма», который еще не прошел регистрацию в России. Общественная служба новостей выяснила у специалистов как будет проводиться бесплатное лечение детей с редкими заболеваниями.

По подсчетам фонда «Семьи СМА», в 2020 году лечением в России обеспечены лишь 129 больных. Ежегодно в нашей стране рождается около 200 детей со СМА. Но точное количество больных спинальной мышечной атрофией неизвестно. Специалисты фонда «Семьи СМА» полагает, что таких пациентов от трех до пяти тысяч. Часть детей, больных СМА, погибла так и не дождавшись лечения. И лишь немногие смогли получить дорогостоящую терапию за счет сбора средств.

Ситуация изменилась после решения президента РФ Владимира Путина о создании фонда для лечения детей с редкими заболеваниями. Но, по мнению специалистов, все еще остается под вопросом распределение средств на лечение больных.

«Нелегальный» фонд?

Главе Лиги защиты пациентов Александр Саверский убежден, что таким важным вопросом должен заниматься Минздрав, а не фонд.

«Известно, что 60 млрд. выделены, то есть деньги есть, но прав у пациентов нет. То есть потребовать от “Круга добра” лекарство пациенты не вправе, как и в любой другой благотворительной организации. Как будут распределяться средства непонятно. Этот фонд вообще не пойми что – он никому ничего не должен, и региональным минздравам в том числе. Это аномалия, которая противоречит налоговому и бюджетному кодексам. Средства должны  проходить через федеральную программу высокозатратных назологий. А не создавать внутри государства какой-то фонд. Там уже должны были быть протесты прокуратуры и Счетной палаты, но всем плевать на закон и здравий смысл», – считает Александр Саверский.

Более позитивно настроены в Союзе пациентов и пациентских организаций по редким заболеваниям. Глава организации Денис Беляков полагает, что фонд сможет закупать и пока незарегистрированные препараты, например, «Золгенсма». А сама процедура обеспечения пациентов необходимыми лекарствами уже работает.

«Сначала в экспертном совете происходит защита того или иного редкого заболевания и его терапии. По СМА это уже произошло несколько месяцев назад. Затем проходит процедура утверждения пакета документов на каждого пациента. Пакеты документов предоставляют региональные минздравы. Всех детей, имеющих контакт с генетиками, педиатрами, учитывают. Информация о них стекается в местные минздравы. А затем попадает в Фонд “Круг добра”. Документы, полученные из регионов, были рассмотрены практически поименно, для пациентов закуплены два лекарственных препарата – «Спинраза» и «Рисдиплам». Вторая закупка случилась буквально неделю назад», – сообщил Денис Беляков.

Закупят и незарегистрированную «Золгензма»

В Союзе пациентов с редкими заболеваниями напомнили, что третий препарат для больных СМА – «Золгенсма» – пока не зарегистрирован в РФ. Это лекарственное средство вошло в оборот совсем недавно. В США «Золгенсма» прошла регистрацию в 2019 голу, а в Европе – годом позже.

«Но какая-то часть наших детей эту терапию уже получила. Источниками финансирования были как сама компания-разработчик препарата, которая разыгрывала программу для пациентов, так и частные пожертвования. Фонд “Круг добра” говорил, что будет закупать и незарегистрированные препараты и “Золгенсма” у них одобрена. Вопрос в механизме закупки незарегистрированного препарата. Пока прецедента не было. “Золгенсма” будет первым незарегистрированным препаратом, который закупит фонд. Никто не отказывается от его закупки, но пока этого не случилось», – подчеркнул Денис Беляков.

Специалист напомнил, что у «Золгенсма» принципиально иной механизм действия. Если «Спинраза» подразумевает длительную терапию, то «Золгенсма» – одноразовое введение препарата. И эффект у этих лекарственных средств различный.

«Длительных многолетних исследований пока нет. При этом у “Золгенсма” есть определенные ограничения: препарат наиболее эффективен для детей до 6 месяцев или до 20 кг. Кроме того, этот препарат имеет жесткие побочные эффекты, вплоть до острого поражения печени. Поэтому какой именно препарат необходим пациенту решается индивидуально», – подытожил глава Союза пациентов с редкими заболеваниями.

Ранее специалисты заявили, что 60 млрд рублей не хватит на лечение детей со СМА.